2024年5月16日
医麦客新闻 eMedClub News
5月15日，药品审评中心（CDE）官网显示中美瑞康RAG-17注射液的新药临床试验（IND）申请已获默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
▲ 图片来源：CDE官网
RAG-17是一种靶向和抑制SOD1基因表达的双链小干扰RNA（siRNA），多个临床前药效研究表明，RAG-17在ALS疾病模型（例如，hSOD1G93A小鼠模型）中展现出比对标药物更优异的药效。去年，RAG-17获得了FDA的孤儿药资格（ODD）认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，超氧化物歧化酶1(SOD1)是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。
RAG-17应用了中美瑞康自主开发的智能化学辅助递送（SCAD）平台技术，通过偶联双链RNA与辅助寡核苷酸 (ACO) ，来实现在中枢神经系统（CNS）的高效持久的递送。
▲ SCAD递送系统介绍
资料显示，SCAD的主要特点包括：
直接中枢神经系统递送：针对需要进行直接中枢神经系统干预的神经系统疾病，解决未满足的需求。广泛生物分布：实现中枢神经系统组织的广泛组织分布与治疗效果。持久递送活性：实现至少3个月的持续靶基因沉默。安全性高：其安全性已在GLP毒理研究和患者中得到验证。
今年4月，中美瑞康创始人/CEO李龙承博士曾表示，“蔡磊先生不仅是一位杰出的企业家，更是一位勇敢的渐冻症抗争者。他多年来一直积极抗击疾病，为渐冻症患者群体发声，为推进渐冻症药物研发呕心沥血。秉承创新和以临床需求为导向的立项原则，借助我们在全球领先的中枢神经系统SCAD™递送技术，中美瑞康已经建立了多个治疗渐冻症的新药管线。令人兴奋的是我们第一个治疗渐冻症的新药RAG-17经过3年多的潜心开发已经进入临床验证，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。RAG-17在开发过程中得到了蔡磊先生及团队的全方位的大力支持和帮助，包括为我们的项目完成一项关键的临床前药效学研究并获得了结论性的药效学数据。未来双方将继续借助各自的资源优势，深化、扩大合作模式，赋能渐冻症药物的开发及转化，力争更快将药物用于患者，为患者带来生的希望。”
蔡磊先生表示，“过去四年里，我们在中国罕见病渐冻症科研数据平台、患者需求聚集、基因组学分析、蛋白组学、代谢组学、病理库建设、ipsc、类器官快速筛药等研究方面实现了突破，也携手诸多药企加速推进渐冻症药物开发。中美瑞康RAG-17药物的药效全球领先，我对这款药物及其带来的希望给予高度评价。”
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参考来源：CDE官网，公开资料
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