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多发性骨髓瘤的潜在终结者：LCAR-B38M CAR-T细胞在难治性或复发性多发性骨髓瘤患者中获得了前所未有的高度连续完全缓解（CCR）
2017年5月13日上午9:08 - 9:25 Marriott Salon 2
关键词
癌症 - T细胞治疗，嵌合抗原受体，免疫治疗，多发性骨髓瘤
作者
（Xiaohu）Fan1，Wanhong Zhao2，Jie Liu2，Aili He2，Yinxia Chen2，Xingmei Cao2，Nan Yang2，Baiyan Wang2，Pengyu Zhang2，Yilin Zhang2，Fangxia Wang2，Bo Lei2，Liufang Gu2，Xugeng Wang2，Qiuchuan Zhuang1，Wangangang Zhang2
中国南京南京传奇生物科技有限公司，西安交通大学第二附属医院外科，中国西安
嵌合抗原受体工程化T细胞治疗（CAR-T）是一种新型的癌症免疫治疗方法，已在靶向CD19治疗急性淋巴细胞性白血病（ALL）和淋巴瘤进行了临床验证。然而，CAR-T的这个初步成功能否可以扩展到有效治疗其他液体癌症或固体癌症，如果针对其他分子的CAR-T治疗进展缓慢就会引起怀疑。在这里，我们报告了使用我们专有的针对BCMA的双靶点CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤（MM）的令人鼓舞的突破。 Legend Biotech发现了双特异性LCAR-B38M CAR-T技术，并进行了单臂期I / II临床试验，以评估新技术的安全性和有效性。共诊治了难治性/复发性多发性骨髓瘤的19例患者。所有这些患者以前曾经三次或更多次一线治疗失败。通过血浆分离术收集患者的PBMC，通过慢病毒基因转移制备LCAR-B38M CAR-T细胞。在输入LCAR-B38M细胞之前，将患者用环磷酰胺（300mg / m 2）预处理3天（第-5〜-4天）。使用分剂量细胞输注方案（第0,2和6天）以提高安全性。输注中位数为4.7（0.6〜7.0）×106 / kg。中位随访时间为183（60〜293）天。完成输注的19例患者中，7例患者随访6个月以上。 7例患者中6例达到CR最严格的标准，免疫表型CR以及MRD阴性状态。其余一名患者达到PR疗效后，意外脑膜瘤发作。手术治疗后接受大剂量的类固醇治疗，类固醇会损害CAR-T细胞的治疗结果，患者随后疾病进展，8个月后死亡。根据修改的EBMT标准，还有12例随访不足6个月的患者仍被评估为接近CR（CR但免疫固定电泳尚为阳性）。尽管敏感的免疫固定电泳仍然还是阳性，但所有这些患者均呈现逐渐下降的M蛋白趋势，因此有很大的机会随时间最终达到CR标准。目前，所有这18名患者在最近的随访中都没有发现骨髓瘤相关的生化和血液学异常。最常见的不良事件是急性（治疗后15天内）细胞因子释放综合征（CRS），其中14例（74％）患者出现（5例（26％）无明显CRS需要治疗，9例1级，2级2例，3级1例，4级4例）。 2例最严重的CRS病例（3级和4级）经历毛细血管渗漏综合征，表现为低容量性休克，肺水肿和胸腔积液。所有2例在用Tocilizumab，血管加压剂和利尿剂治疗后恢复。主要慢性（> 30天）不良反应为低丙种球蛋白血症。总之，在难治性/复发性骨髓瘤患者中观察到对LCAR-B38M CAR-T细胞的压倒性阳性反应（100％ORR）。在中位随访6个月内，19例（95％）的患者中有18例（CR％）达到CR或接近CR状态，甚至没有发生一次复发事件。大多数患者经历非常轻微的不良事件/ CRS，26％的患者甚至没有CRS。因此，我们自信地认为，创新型LCAR-B38M细胞的突出安全性和功效性已经成为治疗多发性骨髓瘤的一流CAR-T产品。
$金斯瑞生物科技(01548)$ 很多人估计还没有领悟这只生物科技股的投资逻辑。 一句话这是一只下有保底，上不封顶的看涨期权。 未来就算治疗多发性骨髓瘤的CAR-T技术失败，公司的其他业务也能保证公司的业绩。 一旦成功，哈哈，大家就再来追涨吧。