1. 生存的疗效评价指标
1) 总生存期 (OS，Overall Survival) ：是指从随机化 (random assignment)开始至因任何原因引起死亡 (death)的时间 (失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日 )。
2) 中位生存期：又称半数生存期，表示恰好有 50％的个体尚存活的时间。由于截尾数据的存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为 50%时，推算出生存时间。
2. 肿瘤反应的疗效评价指标
1）无病生存期 (DFS，Disease Free Survival)：是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间 (失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日 )。通常作为根治术后的主要疗效指标。
2) 中位DFS：又称半数无病生存期， 表示恰好有 50％的个体未出现复发 /转移的时间。
3) 无进展生存期 (PFS，Progress Free Survival)：指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡时间。通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。
4) 疾病进展时间 (TTP，Time To Progress)：指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。与PFS唯一不同在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。
5) 客观缓解率 (ORR，Objective response rate)：是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例 (主要针对实体瘤 )，包含完全缓解 (CR，Complete Response)和部分缓解 (PR，Partial Response)的病例。客观缓解率是 II 期试验的主要疗效评价指标， 可提供药物具有生物活性的初步证据。但一般不作为 III 期临床试验的主要疗效指标。
6) 缓解持续时间 (DOR，Duration of Response)：是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。
8) 疾病控制率 (DCR，Disease Control Rate)：是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例 (主要针对实体瘤 )，包含完全缓解 (CR，Complete Response)、部分缓解 (PR，Partial Response)和稳定 (SD，Stable Disease)的病例。
9)疾病控制时间 (DDC，duration of disease control)：是指肿瘤第一次评估为 CR、PR或SD开始到第一次评估为 PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。
3. 实体瘤疗效评价标准
疾病进展（PD, progressive disease）靶病灶最大径之和至少增加≥ 20%，或出现新病灶。
疾病稳定 (SD, stable disease) 靶病灶最大径之和缩小未达 PR，或增大未达 PD。
部分缓解 (PR, partial response)靶病灶最大径之和减少≥ 30%，至少维持 4 周。
完全缓解 (CR, complete response)所有靶病灶消失，无新病灶出现且肿瘤标志物正常，至少维持 4 周。