2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。
这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法，正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验（网页链接，注册号：NCT06291961）。
化刀为笔！碱基编辑创新疗法
CS-101注射液基于正序生物自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发，通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症。
由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖，同时避免患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。
正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效，目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时，未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效，将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，造福更多地贫病患。
金斯瑞GMP sgRNA：助攻碱基编辑实现突破
在基于CRISPR技术的基因细胞疗法（GCT）蓬勃发展的同时，碱基编辑，先导编辑，转座子编辑等技术在GCT领域同样各显所长，百花齐放。$金斯瑞生物科技(01548)$ 金斯瑞非常荣幸为正序生物的碱基编辑疗法提供研发至申报阶段、临床研究阶段的关键试剂原料sgRNA、定制化的质控检测和专业的技术支持，以高标准的基因编辑试剂原料，为下游高品质的基因治疗产品成功应用保驾护航。
深耕核酸合成21年，金斯瑞具备全面的基因编辑核酸原料产品线，编辑效率高、毒性低、脱靶效应低，包含多种长度和规格的化学合成sgRNA，基因敲入模板（ssDNA单链模板/dsDNA双链模板/GenCircle dsDNA环状模板），提供科研至GMP级别产品。截止2024年4月，金斯瑞已成功交付100多个批次GMP sgRNA和基因敲入模板，支持30多个项目申报，成功通过20多次审计，支持客户获得7个IND批件，昂首走在GMP 基因编辑核酸原料业界的前列。
金斯瑞规划建立12条GMP sgRNA和HDR基因敲入模板产线，目前已投产6条，依据FDA、EMA、PMDA和NMPA等主要监管机构对GMP厂房的合规性要求而建造，具备先进的环境控制系统，优化的无菌产品生产设备，规范的人流和物流管理等。
金斯瑞单批次可交付克级别的sgRNA，500mg级别的HDR基因敲入模板GMP级别产品，支持基于多种基因编辑技术的体外基因编辑疗法（CAR-T、CAR-NK等）和体内基因编辑疗法的开发，并以充足的产能支持快速的交付，加速申报与临床试验进度，助力GCT公司管线开发与商业化高效推进，为基因与细胞治疗得以惠及更多患者而贡献力量。
关于正序生物
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家处于临床阶段的专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，孵化自上海科技大学，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主知识产权碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，首条管线CS-101针对β-地中海贫血症，目前已经进入IND临床试验阶段。
关于金斯瑞生物
金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球重要的生命科学研发与生产服务提供商。植根于坚实的DNA合成技术，金斯瑞现已建立四大主要业务单元：生命科学服务及产品业务单元、生物制剂合约开发及生产（CDMO）业务单元、工业合成产品业务单元、综合性全球细胞疗法公司。
金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板挂牌上市，法人实体遍及美国、中国、日本、新加坡、荷兰、爱尔兰、英国、韩国、比利时及西班牙。业务运营范围覆盖全球100多个国家和地区，为20余万客户提供优质、便捷、可靠的服务与产品。
截至2023年12月31日，金斯瑞在全球拥有超过6900名员工，全球范围已有超过88,700篇经国际同业审阅的学术期刊文献引述了金斯瑞的服务及产品。金斯瑞拥有多项知识产权，其中包含超过300项授权专利与900多项专利申请，以及大量技术机密。
秉承“用生物技术使人和自然更健康”的企业使命，金斯瑞致力于成为全球“最受信赖的生物科技公司”。