2021年11月15日，佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司宣布完成数千万元A轮融资，本轮融资由天士力资本旗下渤溢基金领投，秘银投资、泽龙投资跟投。据了解，佑嘉生物产品管线丰富，目前已覆盖抗病毒、抗纤维化、心血管疾病等领域。
据企查查数据显示，以满足临床所需为出发点，做拥有自主知识产权的创新药，目前已建立成熟的核酸药物开发平台，包括核酸药物智能设计NDDS系统、成熟的递送系统、完善的药物评价平台和基于聚合物的多剂型制剂平台。
小核酸药物逐渐步入快速发展期，预计2024年全球市场规模超过80亿美元。随着化学修饰与递送技术不断突破，小核酸产业化瓶颈问题逐渐得以解决，行业步入快速发展期，2019年全球市场规模已达19.19亿美元。根据Evaluate Pharma和BCG分析，2024年全球小核酸市场规模将会达到86亿美元，预计2018年-2024年CAGR将达到35%。
作为核酸药物中的代表，小核酸药物展现了极大的潜力，包含反义寡核苷酸（ASO）、小发卡RNA（shRNA）、小干扰RNA（siRNA）。小核酸药物从基因水平开始治疗，相比蛋白药物有明显的优势。传统小分子化合物的发现过程中，先导化合物的发现存在比较大的偶然性，而小核酸药物的最大优势是，只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为新的药物，该途径避免了研发过程中的盲目性。确定了小核酸药物的靶标序列后，其流程较快，且耗时明显更短，而且小核酸药物的生物特异性也是非常高的。多年来，小核酸的化学修饰与递送系统改进不仅增强了特异性和功效，而且减少了副作用。近年来，小核酸药物因其独特的优势已成为治疗各种疾病的有前途的工具。
小核酸药物治疗的靶器官主要受递送系统影响，肝肾等器官是载体天然易被动集聚的器官，针对肝脏，肾脏和眼部适应症的多种候选药物目前正在I，II和III期临床试验中，并且针对中枢神经系统（CNS）和其他非肝脏组织的研究性新药（IND）应用有望实现。
基因治疗与小核酸药物列为政策重点扶持领域。国际层面，FDA相继发布6大指南推进基因疗法开发，包括血友病、视网膜疾病和罕见病的人类基因治疗指南，以及3个基因疗法的指南更新。目前FDA已经审批通过13个小核酸药物上市，扶持力度可见一斑。国内层面，近年来我国大力鼓励创新研发，优先审评审批、药品上市许可人等重磅政策频出，基因治疗与小核酸药物被列出重点扶持领域。
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小编：香香